{"id":134696,"date":"2026-07-15T09:00:00","date_gmt":"2026-07-15T07:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ibecbarcelona.eu\/?p=134696"},"modified":"2026-07-10T13:08:13","modified_gmt":"2026-07-10T11:08:13","slug":"un-consorcio-liderado-por-el-ibec-desarrolla-farmacos-activados-por-luz-que-restauran-la-vision-en-ratones-ciegos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ibecbarcelona.eu\/es\/un-consorcio-liderado-por-el-ibec-desarrolla-farmacos-activados-por-luz-que-restauran-la-vision-en-ratones-ciegos\/","title":{"rendered":"Un consorcio liderado por el IBEC desarrolla f\u00e1rmacos activados por luz que restauran la visi\u00f3n en ratones ciegos"},"content":{"rendered":"\n

Un consorcio liderado por el Instituto de Bioingenier\u00eda de Catalu\u00f1a (IBEC) ha desarrollado un nuevo enfoque basado en la fotofarmacolog\u00eda, que permite controlar la actividad de los f\u00e1rmacos con luz.<\/strong> Los compuestos, denominados prosthe6, imitan la funci\u00f3n de las c\u00e9lulas fotorreceptoras, que se degeneran en enfermedades que causan ceguera como la degeneraci\u00f3n macular asociada a la edad (DMAE) y la retinitis pigmentaria (RP).<\/strong> Estas mol\u00e9culas muestran resultados prometedores como candidatos a nuevos f\u00e1rmacos para restaurar la visi\u00f3n en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina, sin necesidad de manipulaci\u00f3n gen\u00e9tica ni dispositivos implantados.<\/strong><\/a><\/p>\n\n\n\n

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Rosalba Sortino (izquierda) y Joaquin Martinez Tambella (derecha).<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Las enfermedades que causan ceguera debido a la degeneraci\u00f3n de los fotorreceptores, como la degeneraci\u00f3n macular asociada a la edad (DMAE) y la retinitis pigmentaria (RP), afectan a 200 millones de personas en todo el<\/strong> mundo <\/strong>y representan las principales causas de discapacidad visual y ceguera. M\u00e1s all\u00e1 del impacto personal en la calidad de vida y la independencia, la p\u00e9rdida de visi\u00f3n supone una carga econ\u00f3mica global estimada en m\u00e1s de 400.000 millones de d\u00f3lares anuales <\/strong>en costes sanitarios y p\u00e9rdida de productividad.<\/p>\n\n\n\n

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Estas mol\u00e9culas no curan la ceguera. Sin embargo, son sorprendentemente eficaces a la hora de restaurar la visi\u00f3n, y lo hacen mediante un enfoque muy sencillo y potencialmente f\u00e1cil de usar para los pacientes<\/em>.<\/p>\n\n\n\n

Pau Gorostiza<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n

En muchas de estas condiciones, las c\u00e9lulas fotorreceptoras<\/strong> \u2014los detectores de luz de la retina\u2014 se degeneran progresivamente y mueren. <\/strong>Aunque el resto del circuito neuronal de la retina permanece en gran medida intacto y funcional, ya no recibe las se\u00f1ales de luz<\/strong> necesarias para dirigir el procesamiento visual hacia el cerebro. Este hecho representa una ventana de oportunidad que ha impulsado nuevas v\u00edas de investigaci\u00f3n para desarrollar tratamientos capaces de restaurar la sensibilidad a la luz en el ojo. Las estrategias actuales incluyen la terapia g\u00e9nica \u2014efectiva solo para un subconjunto muy peque\u00f1o de pacientes con mutaciones espec\u00edficas\u2014 y las pr\u00f3tesis electr\u00f3nicas de retina, que son invasivas, costosas y requieren una formaci\u00f3n extensa para su uso efectivo. M\u00e1s recientemente, la optogen\u00e9tica y los f\u00e1rmacos sensibles a la luz han entrado en ensayos cl\u00ednicos. A pesar de los resultados de seguridad alentadores en el caso de los f\u00e1rmacos sensibles a la luz, lograr una visi\u00f3n de alta calidad en niveles de iluminaci\u00f3n ambiental sigue siendo un gran desaf\u00edo.<\/p>\n\n\n\n

Ahora, un consorcio liderado por el Instituto de Bioingenier\u00eda de Catalu\u00f1a (IBEC) <\/strong>ha dado un gran paso adelante en la b\u00fasqueda de tratamientos para restaurar la visi\u00f3n en humanos. Publicada en el Journal of the American Chemical Society<\/em><\/a> (JACS<\/em>), la investigaci\u00f3n presenta una nueva clase de f\u00e1rmacos fotosensibles <\/strong>capaces de restaurar funciones visuales clave en modelos animales de ceguera. Los compuestos pueden asumir el papel funcional de los fotorreceptores <\/strong>inyect\u00e1ndolos en el ojo como se hace con otros f\u00e1rmacos oft\u00e1lmicos, o incluso administr\u00e1ndolos en forma de colirios<\/strong>. En cualquier caso, no requieren manipulaci\u00f3n gen\u00e9tica ni dispositivos implantados. Adem\u00e1s, los compuestos presentan perfiles de seguridad<\/strong> prometedores que los posicionan como posibles candidatos a f\u00e1rmacos para futuras terapias de restauraci\u00f3n de la visi\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

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Nuestro objetivo era restaurar la visi\u00f3n mediante un mecanismo molecular lo m\u00e1s parecido posible al funcionamiento de una retina sana<\/em>.<\/p>\n\n\n\n

Rosalba Sortino<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n

\u201cEstas mol\u00e9culas no curan la ceguera, ya que no abordan la causa de la degeneraci\u00f3n de los fotorreceptores. Sin embargo, son sorprendentemente eficaces a la hora de restaurar la visi\u00f3n, y lo hacen mediante un enfoque muy sencillo y potencialmente f\u00e1cil de usar para los pacientes\u201d<\/em>, explica Pau Gorostiza<\/strong>, profesor de investigaci\u00f3n ICREA en el IBEC, l\u00edder del grupo de Nanosondas y Nanoconmutadores<\/a>, miembro del CIBER-BBN y col\u00edder del estudio. <\/p>\n\n\n\n

\u201cNuestro objetivo era restaurar la visi\u00f3n mediante un mecanismo molecular lo m\u00e1s parecido posible al funcionamiento de una retina sana<\/em>\u201d, afirma Rosalba Sortino<\/strong>, exdoctoranda de la Universidad de Barcelona y actualmente investigadora posdoctoral en el grupo de Pau Gorostiza en el IBEC y coprimera autora del estudio. \u201cEn lugar de sortear el procesamiento visual de la retina, quer\u00edamos reactivarlo justo en el mismo punto del circuito retinal donde normalmente act\u00faan los fotorreceptores perdidos\u201d.<\/em><\/p>\n\n\n\n

El trabajo se cimienta sobre m\u00e1s de una d\u00e9cada de investigaci\u00f3n y se llev\u00f3 a cabo en colaboraci\u00f3n con el equipo liderado por Pedro de la Villa<\/strong> en la Universidad de Alcal\u00e1 (UAH<\/strong>), as\u00ed como con personal investigador del Institut de Qu\u00edmica Avanzada de Catalunya (IQAC-CSIC),<\/strong> la Universidad de Barcelona (UB)<\/strong>, el Instituto Ram\u00f3n y Cajal de Investigaci\u00f3n en Salud (IRYCIS),<\/strong> la Universidad Aut\u00f3noma de Barcelona (UAB)<\/strong> y la Fundaci\u00f3n Eduard Soler<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

Restauraci\u00f3n de la funci\u00f3n visual en modelos animales<\/strong><\/strong><\/h4>\n\n\n\n

El enfoque se basa en la fotofarmacolog\u00eda<\/strong>, una t\u00e9cnica que permite controlar de forma reversible la actividad de los f\u00e1rmacos mediante la luz. Este innovador m\u00e9todo consiste en modificar la estructura qu\u00edmica de los compuestos incorporando un interruptor molecular activado por la luz, lo que permite regular su acci\u00f3n farmacol\u00f3gica. Con este objetivo, el equipo de investigaci\u00f3n desarroll\u00f3 una familia de compuestos llamados prosthe6<\/strong> que se dirigen a las neuronas bipolares ON y restauraron con \u00e9xito los movimientos oculares sac\u00e1dicos<\/strong> (reflejo optocin\u00e9tico) en larvas cegas de pez cebra, un modelo animal ampliamente utilizado para estudiar la agudeza visual. Pero lo m\u00e1s llamativo es que los investigadores demostraron la recuperaci\u00f3n del comportamiento innato de evitaci\u00f3n de la luz<\/strong> en modelos murinos de degeneraci\u00f3n macular asociada a la edad y de retinitis pigmentaria.<\/p>\n\n\n\n

Los ratones sanos prefieren, de manera natura, permanecer en ambientes oscuros e instintivamente evitan las zonas con mucha luz, un comportamiento que depende completamente de un sistema visual funcional. Los ratones ciegos, en cambio, pierden esta preferencia y se mueven indistintamente entre espacios de luz y oscuridad, ya que no pueden percibir la luz. Tras el tratamiento con prosthe6, los ratones ciegos mostraron nuevamente una preferencia clara y espont\u00e1nea por las zonas oscuras, lo que indica que pod\u00edan percibir la luz y usar esta informaci\u00f3n para guiar su comportamiento. Esta recuperaci\u00f3n se produjo sin ning\u00fan entrenamiento y bajo niveles de luz comparables a los que se encuentran en interiores o en un d\u00eda nublado, demostrando que el tratamiento restaura la percepci\u00f3n funcional de la luz capaz de impulsar un comportamiento natural y guiado visualmente.<\/p>\n\n\n\n

Dos compuestos, prosthe6-12 y la prosthe6-15<\/strong>, mostraron resultados especialmente prometedores. Los comportamientos restaurados se observaron no solo tras la inyecci\u00f3n intraocular, sino tambi\u00e9n tras la administraci\u00f3n t\u00f3pica en forma de colirios<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

Actuar en el lugar adecuado de la retina<\/strong><\/strong><\/h4>\n\n\n\n

Los compuestos prosthe6 funcionan actuando sobre un tipo espec\u00edfico de c\u00e9lulas de la retina llamadas c\u00e9lulas bipolares ON<\/strong>, que normalmente reciben se\u00f1ales de los fotorreceptores, <\/strong>lasc\u00e9lulas del ojo encargadas de detectar la luz.<\/p>\n\n\n\n

\u00abEn la visi\u00f3n sana, las c\u00e9lulas bipolares ON desempe\u00f1an un papel clave en la transmisi\u00f3n de informaci\u00f3n sobre la presencia de luz al resto del circuito visual. En las enfermedades oculares degenerativas, aunque se pierden los fotorreceptores, gran parte de este circuito subyacente permanece intacto, pero inactivo. Esto crea una gran oportunidad terap\u00e9utica\u00bb, <\/em>explica Pedro de la Villa, col\u00edder del estudio.<\/p>\n\n\n\n

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En las enfermedades oculares degenerativas, aunque se pierden los fotorreceptores, gran parte de este circuito subyacente permanece intacto, pero inactivo. Esto crea una gran oportunidad terap\u00e9utica<\/em><\/p>\n\n\n\n

Pedro de la Villa<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n

Al actuar sobre una prote\u00edna (mGlu6) presente en esta parte preservada de la retina, los compuestos prosthe6 pueden asumir la funci\u00f3n de los fotorreceptores que se han perdido. Cuando la luz entra en el ojo, estas mol\u00e9culas responden cambiando de forma, lo que desencadena se\u00f1ales en la retina de un modo muy similar al de la visi\u00f3n natural. De este modo, los f\u00e1rmacos act\u00faan como verdaderas \u00abpr\u00f3tesis moleculares\u00bb<\/strong>, ayudando al ojo a volver a procesar la luz sin necesidad de implantes ni modificaciones gen\u00e9ticas.<\/p>\n\n\n\n

Es importante destacar que estos compuestos est\u00e1n dise\u00f1ados para funcionar bajo condiciones normales de iluminaci\u00f3n y no requieren dispositivos que mejoren la luz como ocurre en el caso de la optogen\u00e9tica. Son mol\u00e9culas peque\u00f1as y solubles en agua que responden a la luz visible o blanca ordinaria, como la iluminaci\u00f3n interior o la luz diurna, sin necesidad de fuentes de luz intensas o especializadas.<\/p>\n\n\n\n

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