. Foto: picture alliance / dpa (Photo by Alexander Heinl/picture alliance via Getty Images)
La Dra. Charpentier i Dra. Doudna, la sisena i setena dones en rebre el premi de química, van ser pioneres en els primers treballs sobre Crispr-Cas9, una espècie de tisores genètiques que permeten als investigadors alterar l’ADN dels animals, plantes i microorganismes amb una alta precisió extrema. Poc després que Emanuelle Charpentier i Jennifer Doudna publiquessin el seu descobriment de les tisores genètiques CRISPR/Cas9 en 2012, diversos grups d’investigació han demostrat que aquesta eina pot utilitzar-se per modificar el genoma en cèl·lules en ratolins i humans, el que porta a un desenvolupament explosiu que podria transportar les ciències de la vida a una nova època i, en molts sentits, en al benefici de la humanitat.
En els últims anys, aquesta tecnologia ha estat utilitzada en nombroses aplicacions científiques per a la salut, des del desenvolupament de tractaments en curs per afeccions com la malaltia de cèl·lules falciformes o la ceguera hereditària. Les tisores genètiques també estan contribuint a noves immunoteràpies pel càncer i s’estan realitzant assajos per fer realitat un somni – curar enfermetats hereditàries. Els investigadors ja estan realitzant estudis clínics per investigar com poden utilitzar el CRISPR/Cas9 per tractar malalties de la sang com l’anèmia de cèl·lules falciformes i la beta talassèmia, així com malalties oculars hereditàries. Investigadors a l’IBEC també estan utilitzant aquesta tecnologia de bioenginyeria per estudiar malalties i possibles solucions per la salut.
Investigadors de tot el món també estan desenvolupant mètodes per la reparació de gens en òrgans com el cervell i els músculs. Els experiments en animals han demostrat que els virus dissenyats poden enviar les tisores genètiques a les cèl·lules desitjades, tractant models de malalties hereditàries devastadores com la distròfia muscular, l´atròfia muscular espinal i la malaltia de Huntington. No obstant això, la tecnologia necessita un major refinament abans que pugui provar-se en humans.
Emmanuelle Charpentier, nascuda en 1968 en Juvisy-sur-Orge, França. Doctora. 1995 de l’Institut Pasteur, París, França. Directora de la Unitat Max Planck per la Ciència de Patègens, Berlín, Alemanya.
Jennifer A. Doudna, nascuda en 1964 en Washington, D. C, USA. Doctora. 1989 de l’Escola de Medicina de Harvard, Boston, USA. Professora en la Universitat de California, Berkeley, USA i Investigadora de l’Institut Mèdic de Howard Hughes.
Imatges de: Niklas Elmehed.
- Font i més informació: Premi Nobel.
- Ciència popular de l’IBEC: ¿POR QUÉ ES TAN REVOLUCIONARIA LA TÉCNICA DE CRISPR/CAS9?
- Projecte de l’IBEC obté finançament d’AECC
