Esquerra: El Pau amb el Germán López Fuentes, el president de FARPE-FUNDALUCE.
“La tecnologia optogenètica permet controlar amb llum l’activitat neuronal, però requereix de manipulacions genètiques en les cèl·lules diana. La fotofarmacologia per la seva banda ofereix resultats equivalents utilitzant fàrmacs regulats amb llum”, explica Pau. “L’estratègia del nostre projecte consisteix a reemplaçar els fotorreceptors degenerats amb interruptors moleculars protèsics, aplicant-ho en teixits de l’ull naturalment sensibles a la llum.
El projecte, un ‘tour de force’ químic, es basa en un mètode per sintetitzar compostos que contenen amines i que poden unir-se covalentment amb la proteïna diana de la retina sense haver de fer manipulacions genètiques. “Si podem demostrar in vivo la capacitat de recuperació de la visió d’aquestes petites molècules, el seu impacte traslacional serà molt alt i les proves clíniques podrien començar immediatament”, diu el Pau.
En el marc de la Federació d’Associacions de Retinosis Pigmentaria d’Espanya (FARPE), la Fundació Lluita Contra la Ceguesa (FUNDALUCE) manté i gestiona un Fons Nacional de Recerca per a la promoció de la recerca científica i mèdica en la prevenció, tractament i cura de les distròfies hereditàries de retina, principalment la Retinosi Pigmentària, que provoca una pèrdua progressiva de visió en la qual el pacient pateix ceguesa nocturna, reducció de la visió perifèrica, pèrdua de l’agudesa visual, visió de centelleigs que dificulten la visió, o canvis en la percepció dels colors. L’avaluació dels 8 projectes que es van presentar a la convocatòria FUNDALUCE 2016 va ser realitzada per l’Agència Nacional d’Avaluació i Prospectiva (ANEP) del MINECO i per un Comitè Assessor d’Experts (CAU) de FARPE i FUNDALUCE.
Imatge: estructures neuronals a diferents escales, des de circuits neuronals (esquerra) fins a espines dendrítiques (centre), tenyides per diverses tècniques per microscòpia òptica i de fluorescència. Les pròtesis moleculars són compostos sintètics (les estructures grises en la imatge de la dreta) que s’uneixen permanentment a les proteïnes (verda) per proporcionar una determinada funció, com la sensibilitat a la llum en una retina degenerada. El compost gris actua com una droga regulada per la llum que activa la proteïna quan s’il·lumina.
La FARPE va ser creada en 1990 per un grup de persones afectades per la Retinosi Pigmentària. A Espanya la pateixen al voltant de vint mil persones entre els 2.000.000 de persones afectades per una Distròfia Hereditària de Retina. Des de 1998 FUNDALUCE ha donat el seu suport al projecte de recerca científica més rellevant de l’any que abordi aquesta patologia o altres similars.
Pau es va presentar amb el Projecte d’excel·lència en la XIX Jornada dels Premis a la Recerca FARPE-FUNDALUCE, que va tenir lloc el 27 d’octubre a l’Auditori ONCE de Catalunya, c/Gran Via dels Corts Catalans 400, Barcelona.
—
