Pese a su trascendencia a la hora de luchar contra pandemias como la de la COVID-19, una cara menos conocida de la nanomedicina es su potencial para contribuir a soluciones a las denominadas enfermedades raras o minoritarias. Coincidiendo con el 28 de febrero, el día mundial de las enfermedades raras, expertos invitados por la plataforma Nanomed Spain y el Institut de Recerca Sant Joan de Déu presentan los últimos avances en nanomedicina contra tres de estas enfermedades: la distrofia muscular, la fibrosis quística y la enfermedad de Fabry.
Durante la presente pandemia, la nanomedicina se ha mostrado como un actor clave a la hora de ofrecer soluciones diagnósticas y terapéuticas contra la COVID-19 con, por ejemplo, los test de antígenos o las vacunas. Pero no es su único campo de aplicación: la lucha contra las enfermedades raras también podría beneficiarse de la nanomedicina.
Las enfermedades raras, también conocidas como enfermedades huérfanas, son patologías o trastornos que afectan a una pequeña parte de la población, pero que, en su conjunto, pueden llegar a afectar hasta a un 8% de la población mundial. Estas enfermedades que, por lo general, presentan un componente genético, se manifiestan en una serie de síntomas particulares, por lo que pueden resultar muy difícil diagnosticar. Por tanto, son enfermedades que padecen un número reducido de personas en cada una de sus caras, pero que tienen un impacto global en la sociedad. Es por ello que la nanomedicina, aquella disciplina que utiliza las ventajas de los materiales a escala de hasta un millón de veces más pequeña que el grosor de un cabello, también busca soluciones.
En el Nano Rare Diseases Day 2022, un evento organizado por Nanomed Spain, la Plataforma Española de Nanomedicina coordinada por el IBEC, y el Institut de Recerca Sant Joan de Déu, expertos de hospitales, empresas y centros de investigación de Barcelona han presentado las novedades que la nanomedicina ofrece contra tres de estas enfermedades minoritarias: la distrofia muscular de Duchenne, la fibrosis quística y la enfermedad de Fabry.
Fibrosis quística, cuando cada respiración cuesta más
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria de las glándulas mucosas y sudoríparas. Afecta principalmente los pulmones, el páncreas, el hígado, los intestinos, los senos paranasales y los órganos sexuales. Esta enfermedad hace que la mucosidad sea espesa y pegajosa y que llegue a “tapar” los pulmones, causando problemas para respirar y facilitando el crecimiento de bacterias. Esto puede provocar infecciones pulmonares repetidas y daños pulmonares.
El gran problema de la fibrosis quística es la formación de finas láminas, llamadas biofilms, que dificultan su tratamiento con antibióticos. La nanomedicina nos está ayudando a encontrar mejores tratamientos.
En nuestro laboratorio, hemos desarrollado el «Biofilmchip» un sistema de microfluídica donde podemos cultivar biofilms obtenidos directamente de los pacientes, y lo podemos tratar con la terapia antimicrobiana que creamos más adecuada. Además, podemos identificar cuantos tipos bacterianos hay en cada biofilm.
Eduard Torrents, Cap de grup a l’IBEC
Los síntomas y la severidad de la fibrosis quística pueden variar. Algunas personas tienen problemas serios desde el nacimiento. Otras pueden tener un tipo más leve de la enfermedad que no se manifiesta hasta la adolescencia o al inicio de la edad adulta. A veces se tienen pocos síntomas, pero más tarde es posible tener más.
Para tratar de exponer más aspectos de la enfermedad, Jordi Costa, neumólogo del Hospital Sant Joan de Déu, presentó este 28.2, los “Nuevos abordajes terapéuticos en la Fibrosis Quística” desde la perspectiva clínica. Por otro lado, el biólogo y Jefe de Grupo en el Instituto de Bioingeniería de Catalunya (IBEC), el Profesor Eduard Torrents, presentó “Nanotecnología para el diagnóstico y tratamiento de biopelículas que producen infecciones crónicas en Fibrosis Quística”.
Distrofia muscular, cuando el cuerpo deja de responder
La distrofia muscular de Duchenne es una forma de distrofia muscular que empeora rápidamente y está causada por un gen defectuoso para la distrofina (una proteína que se encuentra los músculos). Sin embargo, a menudo se presenta en personas con familias sin antecedentes conocidos de esta afección.
La enfermedad afecta con mayor frecuencia a los niños debido a la manera en que la enfermedad se hereda. Ante este reto, la nanomedicina intenta buscar soluciones. Para presentar los últimos avances en nanomedicina para a distrofia muscular, dos expertos que trabajan en Barcelona presentaron su trabajo.
Nano Rare Diseases Day
Durante este evento se dan a conocer, cada año, las últimas innovaciones en materia de Nanomedicina con temas que van desde el diagnóstico precoz, la liberación controlada de fármacos o el desarrollo de nuevas terapias.
Durante la jornada, expertos en Nanomedicina de diferentes campos -investigación, empresa, práctica clínica, autoridades sanitarias, pacientes, etc., exponen los últimos avances y nos dan la oportunidad de descubrir el generador de progreso que la Nanomedicina significa para la salud como creador de nuevas oportunidades en el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades minoritarias.
En la edición de este año, expertos del Hospital Sant Joan de Déu, el Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), el Institut de Bioenginyeria de Catalunya (IBEC), «Duchenne Parent Project España», el Institut Químic de Sarrià y la empresa Nanomol Technologies, se han reunido en el Nano Rare Diseases Day 2022.
