La Dra. Charpentier y la Dra. Doudna, la sexta y la séptima mujeres en recibir el premio de química, han sido pioneras en los primeros trabajos sobre Crispr-Cas9, una especie de tijeras genéticas que permite a los investigadores alterar el ADN de los animales, plantas y microorganismos con una alta precisión extrema. Poco después de que Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna publicasen su descubrimiento de las tijeras genéticas CRISPR/Cas9 en 2012, varios grupos de investigación han demostrado que esta herramienta puede usarse para modificar el genoma en células en ratones y humanos, lo que lleva a un desarrollo explosivo que podría llevar las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, para el mayor beneficio de la humanidad.
En los últimos años, esta tecnología ha sido usada en numerosas aplicaciones científicas para la salud, desde el desarrollo de tratamientos en curso para afecciones como la enfermedad de células falciformes o la ceguera hereditaria. Las tijeras genéticas también están contribuyendo a nuevas inmunoterapias para el cáncer y se están realizando ensayos para hacer realidad un sueño : curar enfermedades hereditarias. Los investigadores ya están realizando estudios clínicos para investigar cómo pueden usar el CRISPR/Cas9 para tratar enfermedades de la sangre como anemia de células falciformes y la beta talasemia, así como enfermedades oculares hereditarias. Investigadores de IBEC también están usando esta tecnología de bioingeniería para estudiar enfermedades y posibles soluciones para la salud.
Investigadores de todo el mundo también están desarrollando métodos para la reparación de genes en órganos como el cerebro y los músculos. Los experimentos en animales han mostrado que especialmente los virus diseñados pueden enviar las tijeras genéticas a las células deseadas, tratando modelos de enfermedades hereditarias devastadoras como la distrofia muscular, la atrofia muscular espinal y la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la tecnología necesita un mayor refinamiento antes que pueda probarse en humanos.
Emmanuelle Charpentier, nacida en 1968 en Juvisy-sur-Orge, Francia. Doctora. 1995 del Instituto Pasteur, Paris, Francia. Directora de la Unidad Max Planck para la Ciencia de Patógenos, Berlín, Alemania.
Jennifer A. Doudna, nacida en 1964 en Washington, D. C, USA. Doctora. 1989 de la Escuela de Medicina de Harvard, Boston, USA. Profesora en la Universidad de California, Berkeley, USA e Investigadora del Instituto Médico de Howard Hughes.
Imágenes de: Niklas Elmehed.
- Fuente y más información: Premio Nobel.
- Ciencia popular del IBEC: ¿POR QUÉ ES TAN REVOLUCIONARIA LA TÉCNICA DE CRISPR/CAS9?
- Proyecto del IBEC obtiene financiación de AECC
